Препарат прошел два исследования эффективности и безопасности. Анализ подтвердил его эффективнисть. Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.